芝加哥当地时间 5 月 13 日，美国临床肿瘤学会（ASCO）在新闻发布会上公布了 4 项重点研究结果，分别是标准治疗+化疗可延长转移性前列腺癌患者生存、口服维生素 B3 可显著降低皮肤癌风险、elotuzumab+标准治疗可显著延缓复发性/难治性多发性骨髓瘤进展、增效方案可延长良好组织型肾母细胞瘤患儿生存。
本届会议的主题为「启示和创新」。超过 5000 份的年会论文摘要已经于今天发布，丁香园编辑们将持续跟进，为大家呈现这场肿瘤盛宴。下面让我们一起来看下这 4 项重点研究吧。
研究一：标准治疗+化疗可延长转移性前列腺癌患者生存
去年 ASCO 上美国 CHAARTED 研究对 790 例转移性前列腺癌患者的研究显示，雄激素去势治疗（ADT）加多西他赛化疗可使生存延长 13.6 个月，高危转移的前列腺癌患者生存延长 17.0 个月。2013 年法国的 GETUG 研究则显示添加多西他赛化疗无生存优势。
此项英国 STAMPEDE 研究显示：标准治疗加多西他赛化疗可显著改善新诊断的、未雄激素去势治疗的转移性前列腺癌患者生存。
研究对象为未经 ADT 治疗的新诊断转移性前列腺癌患者。2005 年 10 月至 2013 年 3 月间纳入 2962 例，61% 患者入组时伴转移，39% 患者为高危转移风险的局部晚期前列腺癌，中位前列腺特异性抗原（PSA）为 65ng/ml。
按 2：1：1：1 分成 4 个治疗组：标准治疗（≥ 3 年 ADT±局部放疗）、标准治疗+多西他赛（6 周期）、标准治疗+唑来膦酸（2 年）、标准治疗+多西他赛+唑来膦酸。唑来膦酸的给药方案是每 3 周一次 4 mg，6 周期后每 4 周一次，持续 2 年。多西他赛给药方案是 3 周一次 75 mg/m2+强的松每日 10 mg 为一个周期，持续 6 个周期。
中位随访时间为 42 个月，948 例死亡。与标准治疗组相比，多西他赛组总生存延长 10 个月、伴转移的亚组延长 22 个月，唑来膦酸组生存差异不具统计学意义，多西他赛+唑来膦酸组生存改善与多西他赛组相似。3-5 级毒性反应：标准治疗组 31%、多西他赛组 50%、唑来膦酸组 32%、多西他赛+唑来膦酸组 52%，因毒副反应中断治疗少见。
ASCO 主席 PeterYu 高度称赞该研究：「前列腺癌治疗一直用去势治疗直至无效，才尝试化疗，然而这个方法意外的获得了很好地疗效。此项试验是同类中最大的试验，进一步证实 ADT 加多西他赛化疗对晚期前列腺癌患者的疗效。」
研究二：口服维生素 B3 可显著降低皮肤癌风险
非黑色素瘤皮肤癌（NMSC）是全球最常见的癌症，美国每年新发 500 万例，澳大利亚发病率是其他癌种的 4 倍、超半数人一生有患病风险。来自澳大利亚的 ONTRAC 研究显示，每日 2 次口服 500 mg 维生素 B3 制剂烟酰胺可以显著降低非黑色素瘤皮肤癌风险。这和皮肤防护一起可以用于常规防癌。
该研究纳入 2012-2014 年悉尼 2 家三级医院的 386 例患者，患者过去五年曾患过 2 种非黑色素瘤皮肤癌，平均年龄为 66 岁，63% 为男性，多数患者还患有心脏病、关节炎、高血压和慢性肺病等。
患者被随机分成 2 组，分别给予安慰剂、烟酰胺。治疗方案是口服 500 mg 烟酰胺、每日 2 次、用药一年。每 3 月接受一次皮肤科检查。首要研究终点为一年内新发 NMSC 的患者数，次要研究终点为一年内新增新发基底细胞癌（SCC）、鳞状细胞癌（BCC）、日光性角化症（AK）数。
结果显示，与口服安慰剂组相比，烟酰胺组 1 年新发非黑色素瘤皮肤癌率下降 23%，其中新发 BCC 下降 20%、SCC 下降 30%、AK 治疗 3、6、9、12 个月分别下降 11%、14%、20%、13%。安慰剂、烟酰胺组治疗中止率为 9%、10%，不良事件率无统计学差异。患者药物耐受性良好，未与患者服用的其他药物发生相互作用。
ASCO 主席 PeterYu 说：「这是一项重大进步，用一种简单廉价的方法预防皮肤癌，有效避免了人们反复诊断筛查皮肤癌。」
研究三：elotuzumab+标准治疗可显著延缓复发性/难治性多发性骨髓瘤进展
复发性/难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) 的标准治疗是那度胺（Len）+地塞米松（dex）。来自美国研究者的研究显示，与单纯标准治疗相比，新型单克隆抗体 elotuzumab（Elo）加标准治疗使 RRMM 无进展生存期延长 5 个月、进展风险和死亡风险降低 30%。
Elo 是新型单克隆抗体，可与细胞表面的 SAMF7 蛋白特异性结合，靶向杀灭骨髓瘤细胞。在该项研究中，共纳入 646 例 RRMM 患者，中位年龄为 66 岁。患者按 1：1 随机分配到标准治疗组（Ld）和标准治疗+ELo（ELd）组，以 28 天为一个周期，Elo 第 1-2 周 10 mg/kg，其后每 2 周给药 1 次；来那度胺第 1-21 天每周给药 25 mg，地塞米松每周 40 mg。主要研究终点是无进展生存期（PFS）、整体缓解率（ORR）。
中位随访时间是 24 个月。210 例死亡，Ld94 例、ELd 116 例。Ld 组、ELd 组中位 PFS 分别为 19.4 个月、14.9 个月，1 年无进展生存期率分别为 57%、68%；2 年无进展生存率分别是 27%、41%；ORR 分别为 66%、79%，达到研究终点。3-4 级不良事件可控，患者耐受良好，中性粒细胞减少（25%、33%）、贫血（15%、16%）。ELd 组 10% 发生了 1-2 级的输液不良反应（10%）。
ASCO 候任主席 JulieM. Vose 说：「过去 10 年间多发性骨髓瘤治疗取得显著进展，如今我们进入精准医学的时代，该项研究首次用基于免疫靶向方法治疗多发性骨髓瘤且显示出获益。多发性骨髓瘤未来治疗前景可观。」
研究四：增效方案可延长良好组织型肾母细胞瘤患儿生存
肾母细胞瘤是一种好发于 5 岁以下儿童罕见类型肾癌。北美每年新诊断 500 例。先前的美国 NWTS-5 研究发现，染色体 1p 和 16q 杂合性缺失（LOH）与良好组织型肾母细胞癌 (FHWT) 的不良预后具有相关性：接受 EE4A 方案（长春新碱/更生毒素）治疗的 I/II 期患者中，无 LOH 患者的 4 年无病生存率（EFS）为 91.2%，有 LOH 者为 74.9%。接受 DD4A 方案 (长春新碱/更生霉素/阿霉素)+放疗 (RT) 的 III/IV 期患者 4 年 EFS 分别为 83% 和 65.9%。
此项美国 AREN0533/AREN0532 研究评估了增效治疗对有 LOH 患者的疗效。研究纳入了 2006 年 10 月至 2013 年 7 月间的 1134 例患者，患者经病理活检、影像学诊断、基因检测后有染色体 1p 和 16q 的 LOH。治疗方案是：I/II 期 DD4A 方案无放疗、III/IV 期 M 方案 (长春新碱/更生霉素/阿霉素+环磷酰胺/依托泊苷) 有放疗。
中位随访时间为 3.6 年，亚组分析中有 LOH 的 I/II 期患者 35 例，有 LOH 的 III/IV 期患者 52 例，二者的 4 年 EFS 分别为 83.9%、91.5%。M 方案的 3 级以上血液毒性反应常见，达 60%。无其他毒性反应。
与传统的 EE4A 方案相比，M 方案可提高 III/IV 期 FHWT 患者的 EFS。但是 DD4A 方案用于 I/II 期 FHWT 患者的获益不明。
ASCO 候任主席 Julie M. Vose 说：「增效标准治疗为肾母细胞瘤患儿提供了更好的个体化治疗，这表示以后患儿可接受最适宜的治疗，低危患儿可以减少治疗的副作用。」
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